FDA onayı verirse, ilk kez böylesi bir tedavi, tıpta “yaşayan ilaç” çağının başlangıcı olacak. Böylece, doğal bağışıklık sistemimizi kuvvetlendirip, önceden yenilmez olan hastalıkları baskılama yeteneğini iyileştirmek için teknolojiyi koşturacağız.
CTL019 diye bilinen bu lösemi tedavisi pazara ulaşan ilk gen terapisi olsa da pek çoğu sırada bekliyor. Saldırgan bir tip beyin tümörü, miyeloma ve diğer lösemi türleri için tedaviler geliştiriliyor.
Bu teknik kişiye özel ilacın gerçek bir örneği: her hasta için kendi hücrelerinden yaratılacak tedavinin emsalsiz bir türü. Hücreler tıbbi personel tarafından alındıktan sonra, dondurulup terapinin uygulayan Novartis’e gönderiliyor. İşlendikten sonra da tekrar dondurulup tıbbi merkeze geriye gönderiliyor.
Tedavi onaylanırsa FDA için bir ilk olacak. Şaşırtıcı deney sonuçları ışığında, tedavinin onaylanması, açıkçası, çok da sürpriz niteliğinde değil. Tüm diğer tedavilerin denendiği, ölümle karşı karşıya olan hastaların tek bir doz gen terapisi almasının ardından gözlenen geri çekilme, tedavinin zaman içerisinde çare olacağını kanıtlamakta. Nitekim FDA Heyeti, çocuklarda ve 3-25 yaş arası genç yetişkinlerde görülen tekrar eden veya tedaviye dirençli B-hücresi lenfoblastik lösemi için tedavinin onayını açıkladı.
TEDAVİYE ERİŞİM
Heyet Toplantısının katılımcılarından biri de, deneylerin ilk hastalarından olan 12 yaşındaki Emily Whitehead’ti. Ölümcül olduğu düşünülen lösemiden hayatını kaybetmek üzereyken 6 yaşında tedavi edildi. O zamandan beri kanserden kurtulmuş durumda. Babası Tom Whitehead, The New York Times’a, bu tedavi onaylandığında dünyanın dört bir yanında binlerce çocuğun hayatını kurtaracak diyor. Umarım bir gün, tavsiye komitesindeki sizler nesiller boyu ailelerinize; standart tedavi varsayılan kemoterapi ve radyasyon gibi toksik tedavileri bitiren ve kan kanserlerini, tekrar etse de insanların hayatta kaldığı, tedavi edilebilir bir hastalığa dönüştüren sürecin parçası olduğunuzu anlatabilirsiniz, diye ekliyor.
Şu anda Novartis’e lisanslı tedaviyi Pennsylvania Üniversitesi’ndeki araştırmacılar geliştirdi. Ancak tedavisi istenen hastalık nadir görülüyor ve yılda 5000 kadar bireyi etkiliyor. Bunların %60’ı genç yetişkinler ve çocuklar. Standart tedaviler çoğu çocuğu iyileştirse de, Emily gibi hastaların %15’i tedaviye cevap vermiyor veya hastalık nüksediyor.
Novartis, CTL019’un kullanımını, tedavi sürecinin karmaşıklığı ve yan etkilerin uzman bakım gerektirmesi sebebiyle başlangıçta sınırlandıracak. Bu nedenle, piyasaya sürülmesinden sonra yaklaşık 30-35 tedavi merkezinde ulaşılabilecek. Ayrıca, New York Times’a göre, bu merkezlerdeki personel özel bir eğitim ve tedaviyi uygulamak için onay alacak. Böylesi emsalsiz bir tedavinin tutarının 300 bin $’ı aşabileceği öngörülse de, New York Times’ın bu konudaki sorusuna Novartis yetkilisi kesin bir tutar ile cevap vermeyi reddediyor.
